Durante todo el año 2011 se ha desarrollado en la Comunidad de Madrid el proyecto «En Enfermedades Raras sumamos todos», una iniciativa de distintos agentes del sector farmacéutico que tuvo como punto de partida un estudio elaborado por la Federación de Enfermedades Raras (FEDER) sobre las necesidades sociosanitarias de los afectados por enfermedades poco frecuentes, y se ha centrado en la atención de esas necesidades de productos sanitarios no financiados por el sistema público de los pacientes de siete de estas enfermedades raras: esclerodermia (piel dura), Sjögren (afectación de glándulas exocrinas que dificulta las secreciones de las mucosas), mastocitosis (aumento de mastocitos que intervienen en las funciones que tienen que ver con la alergia), aniridia (aumento de la pupila que provoca fotofobia y otras alteraciones oftalmológicas), extrofia vesical (malformaciones de la vejiga y de la uretra), síndrome de Joubert (enfermedad neurológica que afecta a la coordinación de movimientos musculares), y enfermedad de Behçet (vasculitis con implicaciones oculares, neurológicas y arteriales).
La Fundación de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras (Fundación Mehuer) ha convocado la IV edición de las «Becas de investigación sobre Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras» que, con el patrocinio del Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla, buscan contribuir a un mayor desarrollo en el campo de la investigación sobre estos temas.
El pasado 1 de septiembre iniciamos una nueva sección dedicada a las enfermedades raras y a los llamados «medicamentos huérfanos» y nos parece oportuno y necesario llamar la atención sobre ella, no vaya a ser que se quede «huérfana» de lectores.
Las enfermedades raras o poco frecuentes son aquellas patologías que tienen una baja incidencia en la población. Son enfermedades que ponen en peligro la vida del paciente o bien conllevan una incapacidad crónica o grave.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-Huérfanos (AELMHU), formada por empresas que investigan, desarrollan y comercializan medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras y ultra-raras, ha expresado su gran preocupación ante la medida de rebaja del 15% de los precios de los medicamentos innovadores, que llevan más de 10 años en el mercado y que no tienen genérico.