AELMHU considera que si el Gobierno decide aplicar esta medida de rebaja en el área de las enfermedades raras se pondrá en serio peligro la capacidad futura de las empresas para seguir invirtiendo en la investigación necesaria para el desarrollo de nuevos medicamentos que atiendan las necesidades sanitarias de estos pacientes. «Con esta medida –dice AELMHU–, el Gobierno no estaría reconociendo el desproporcionado impacto negativo que una nueva rebaja tendrá sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos. En contraposición, cabe destacar y ser conscientes de que el ahorro para el sistema sanitario será mínimo, ya que debido a la baja prevalencia de las enfermedades raras el gasto en medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos en el presupuesto de salud es insignificante».
En la nota emitida por AELMHU también se remarca que «muchas de las empresas que comercializan medicamentos huérfanos son de reciente constitución, muy pequeñas en cuanto a su infraestructura e incluso algunas de ellas cuentan con un solo producto comercializado (...) y una rebaja aplicada en esta área supondría una seria amenaza a la viabilidad de estas empresas, motores de la investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades sin alternativas terapéuticas».
AELMHU recuerda, asimismo, que los medicamentos huérfanos ya sufrieron un descuento en su precio del 4% (RD 8/2010 de Medidas Urgentes para el control del déficit público) y considera que una medida adicional de rebaja de los precios supondría «un conflicto directo con los esfuerzos realizados en la última década, tanto a nivel europeo como nacional, al no reconocer las enfermedades raras, y los medicamentos huérfanos que las tratan, como una prioridad social que merece un trato único y específico».
Por otra parte, considera que la creación de un comité de selección de medicamentos compuesto por expertos de las comunidades autónomas no debe suponer un aumento del tiempo en el que un medicamento huérfano esté disponible en el mercado, «puesto que iría en contra de los procesos de autorización acelerada que se les otorga a estos medicamentos, debido al hecho de que los pacientes no disponen de ninguna alternativa terapéutica disponible».
AELMHU reivindica que el Sistema Nacional de Salud «debe velar por mantener el apoyo en el área de las enfermedades raras con el objetivo de que se produzca una inversión eficiente que permita disponer a los pacientes de un flujo creciente de medicamentos huérfanos innovadores» y considera que estos medicamentos «deben ser excluidos de esta rebaja de precios de los medicamentos innovadores que lleven más de 10 años en el mercado».