Se trata de un medicamento huérfano que puede ayudar a más de 200 personas en España. La ministra de Sanidad, Mónica García, destacó que "los farmacéuticos son la puerta de entrada al sistema, una puerta que hace que nuestro sistema sea capilar”
El avance de la llamada medicina de precisión, que supone un nuevo paradigma para el conjunto de la medicina, es imparable. Buena muestra de ello es el número creciente de nuevas terapias que están siendo investigadas para ofrecer opciones de tratamiento desconocidas hasta el momento. Según los últimos datos de Phrma, la asociación de compañías farmacéuticas innovadoras de Estados Unidos, actualmente hay 289 terapias génicas y celulares en fase de I+D para el tratamiento de un centenar de patologías. Más de un tercio de estas nuevas terapias (111) se dirigen a tratar distintos tipos de cáncer.