Hemgenix®, una terapia génica frente a la hemofilia B, Premio Panorama al Medicamento más Innovador 2025

Se trata de un medicamento huérfano que puede ayudar a más de 200 personas en España. La ministra de Sanidad, Mónica García, destacó que "los farmacéuticos son la puerta de entrada al sistema, una puerta que hace que nuestro sistema sea capilar”

Foto de familia de todos los galardonados en los Premios PAM 2025 y las Medallas de la Profesión Farmacéutica
Foto de familia de todos los galardonados en los Premios PAM 2025 y las Medallas de la Profesión Farmacéutica

El Consejo General de Colegios Farmacéuticos entregó ayer sus prestigiosos Premios Panorama, galardones que reconocen a los medicamentos más innovadores del año, y las Medallas de la Profesión Farmacéutica, que distinguen la contribución de farmacéuticos e instituciones al progreso de la farmacia. El acto, que se celebró en el Teatro Fernando de Rojas (Círculo de Bellas Artes, en Madrid), estuvo presidido por la ministra de Sanidad, Mónica García.

En esta edición, el Premio Panorama –promovido por la revista científica del Consejo General Panorama Actual del Medicamento– se concede a etranacogén dezaparvovec (Hemgenix®), de CSL Behring, por ser “el primer tratamiento específicamente dirigido a corregir el defecto genético que ocasiona la hemofilia B”, según recoge el fallo del jurado. Además, se otorgan dos Menciones de Honor a ciltacabtagén autoleucel (Carvykti®), de Johnson&Johnson Innovative Medicine, e iptacopán (Fabhalta®), de Novartis.

Ciltacabtagén autoleucel destaca “por ser la primera terapia CAR-T aprobada en segunda línea en el tratamiento del mieloma múltiple", mientras que iptacopán, “por ser el primer tratamiento por vía oral de la hemoglobinuria paroxística nocturna”.

Medallas de la Profesión Farmacéutica

La profesión farmacéutica entregó también sus Medallas que, en esta edición, rinden tributo a los farmacéuticos:

  • Yolanda Barcina, catedrática y expresidenta del Gobierno de Navarra
  • Manuel Fuentes Rodríguez, que fue presidente del Colegio de Farmacéuticos de Granada y vicepresidente del Consejo General
  • José Félix Olalla, académico de la Real Academia de Farmacia de Cataluña y ex subdirector general de Medicamentos en el Ministerio de Sanidad
  • Cristina Tiemblo, que fue vocal nacional de Dermofarmacia y contadora del Consejo General de Farmacéuticos
  • Francisco Zaragozá, catedrático y ex vocal nacional de Docencia e Investigación del Consejo General de Farmacéuticos.

Un lugar de confianza

Durante el acto, la ministra de Sanidad, Mónica García, destacó la accesibilidad, humanidad y confianza como valores de la farmacia. “El 80% de las personas pasa por Atención Primaria y el 100% seguramente pasamos por una oficina de farmacia y tenemos con ello contacto con un profesional que nos aconseja, que nos ayuda a comprender para qué sirven y cómo nos tenemos que tomar los medicamentos”. Además, destacó que los farmacéuticos son “la puerta de entrada al sistema, una puerta que hace que nuestro sistema sea capilar, que llegue a todos los territorios, como llega también nuestra sanidad pública universal”.

García afirmó que “el modelo farmacéutico es absolutamente clave, no solo para la dispensación, el uso racional, la adherencia, la prevención y la educación sanitaria. La farmacia es el punto de acceso más humano y más accesible. Sois lugares de confianza, abiertos 24 horas, y en los que los ciudadanos depositan su confianza en vuestra profesionalidad y en vuestro talento”. Así, la ministra mostró su voluntad de mejorar la relación entre la Atención Primaria y la farmacia comunitaria para proteger la salud de todos los ciudadanos.

Anteproyecto de Ley de Medicamentos y Productos Sanitarios

Por su parte, el presidente del Consejo General, Jesús Aguilar, valoró que el anteproyecto de Ley de Medicamentos y Productos Sanitarios “refuerza el valor asistencial de la farmacia y supone un avance en la protección de la salud; consolida el modelo de farmacia y garantiza el acceso equitativo a medicamentos y productos sanitarios, preservando principios esenciales como la separación entre prescripción y dispensación para asegurar la independencia profesional. Doble control que debe mantenerse en todos los ámbitos, tanto en salud humana como animal”.

Sobre la futura ley solicitó “eliminar las reservas singulares que limiten la accesibilidad de los pacientes y apostar por la dispensación colaborativa entre la farmacia comunitaria y la farmacia hospitalaria para ofrecer una atención más integrada y eficiente”.

Premio Panorama

Etranacogén dezaparvovec (Hemgenix®), de CSL Behring

Por ser el primer tratamiento específicamente dirigido a corregir el defecto genético que ocasiona la hemofilia B. Es una terapia génica basada en un vector viral que se ha diseñado para dirigirse al hígado e introducir en sus células una copia funcional del gen que produce el factor IX de la coagulación, mejorando parcial o completamente su deficiencia.

Responsable de CSL Behring
Pablo Méndez, Market Access & Public Affairs Director de CSL Behring, con el Premio Panorama.

Se ha aprobado como medicamento huérfano en una pauta de administración en dosis única intravenosa para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX, una población que puede superar las 200 personas en España.

Menciones de Honor

Ciltacabtagén autoleucel (Carvykti®), de Johnson&Johnson Innovative Medicine

Por ser la primera terapia CAR-T aprobada en segunda línea en el tratamiento del mieloma múltiple. Se trata de una innovadora inmunoterapia de linfocitos T del propio paciente, modificados para dirigirse de manera específica al antígeno BCMA, presente de forma predominante en células tumorales del mieloma y no en células B sanas.

El medicamento, también huérfano, tiene indicación en el tratamiento de pacientes adultos en recaída y refractarios que han recibido, al menos, un tratamiento previo, incluidos un inmunomodulador y un inhibidor del proteasoma, y que han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento y son refractarios a lenalidomida.

Iptacopán (▼Fabhalta®), de Novartis

Por ser el primer tratamiento por vía oral de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), que, además, ha probado superioridad clínica a eculizumab y ravulizumab, dos fármacos intravenosos considerados terapia estándar para la mayoría de los pacientes.

El medicamento, también designado huérfano, cuenta con dos indicaciones autorizadas: tratamiento en monoterapia de la hemoglobinuria paroxística nocturna en pacientes con anemia y también para el abordaje de la glomerulopatía por complemento C3 en adultos, bien asociado a un inhibidor del sistema renina-angiotensina o bien en pacientes que no toleran o tienen contraindicados estos fármacos.

Contribución al avance y progreso de la farmacia

Las Medallas de la Profesión Farmacéutica distinguen a aquellos farmacéuticos que han destacado en su actividad profesional por su contribución en el avance y progreso de la farmacia o por su apoyo a acciones farmacéuticas de interés.

Yolanda Barcina Angulo

Doctora en Farmacia por la Universidad de Navarra, ha desarrollado su carrera académica en distintas universidades, alcanzando la cátedra de Nutrición y Bromatología en la Universidad Pública Navarra, donde ha sido directora de Departamento y vicerrectora de Gestión Académica. Su labor investigadora se ha centrado en la Ciencia y Tecnología de Alimentos.
Paralelamente, ha desempeñado funciones de carácter institucional y político, convirtiéndose en la primera mujer en formar parte del Gobierno de Navarra, trayectoria que continuó como alcaldesa de Pamplona y culminó con la presidencia de la Comunidad Foral. También es académica de Número de la Real Academia Nacional de Farmacia.

Yolanda Barcina recogiendo el premio
Yolanda Barcina tras recoger la medalla.

Manuel Fuentes Rodríguez

Licenciado en Farmacia por la Universidad de Granada y especialista en Análisis Clínicos. Ha desarrollado su trayectoria profesional como titular de oficina de farmacia en Granada durante cuatro décadas y ha mantenido una intensa actividad institucional.
Fue presidente del Colegio Oficial de Farmacéuticos de Granada desde 1994 hasta 2023, así como en el Consejo Andaluz de Colegios Oficiales de Farmacéuticos y en el Consejo General, donde fue vicepresidente y representante autonómico. Académico Correspondiente de la Academia Iberoamericana de Farmacia, ha recibido numerosos reconocimientos.

Manuel Fuentes
Manuel Fuentes, con el premio.

José Félix Olalla Marañón

Licenciado en Farmacia por la Universidad Complutense de Madrid, ha ejercido tanto en la Administración sanitaria, siendo subdirector general de Medicamentos de Uso Humano en el Ministerio de Sanidad, como en la empresa privada.
Es académico Correspondiente de la Real Academia de Farmacia de Cataluña y ha desarrollado una intensa trayectoria literaria y divulgativa.

José Felix Olalla recogiendo el premio
José Félix Olalla, recogiendo la medalla.

Cristina Tiemblo Ferreté

Licenciada en Farmacia por la Universidad Complutense de Madrid, ha desarrollado su carrera profesional en la oficina de farmacia, primero como cotitular y desde 2014 como titular en Leioa, combinando esta labor con una destacada trayectoria colegial.
Fue vocal nacional de Dermofarmacia y posteriormente contadora y tesorera del Consejo General de Colegios de Farmacéuticos.

Cristina Tiemblo
Cristina Tiemblo, recibiendo el galardón.

Francisco Zaragozá García

Doctor en Farmacia con Premio Extraordinario por la Universidad Complutense de Madrid, ha desarrollado su trayectoria en la docencia e investigación como catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá.
Ha ocupado destacados cargos institucionales y científicos y ha desarrollado una prolífica labor investigadora, colaborando con numerosas instituciones y academias nacionales e internacionales.

Francisco Zaragozá recogiendo la medalla
Francisco Zaragozá mostrando el reconocimiento.

 

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