La inversión media para desarrollar un medicamento huérfano es de 1.500 millones de euros y se tarda unos 12 años desde la síntesis de un fármaco potencial hasta su comercialización, aunque sólo 1 de cada 100.000 moléculas investigadas llega a comercializarse.
Los días 12 a 14 de febrero de 2015 tendrá lugar en Sevilla la séptima edición del Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, organizado por el Colegio de Farmacéuticos de Sevilla, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), la Fundación Mehuer y la Fundación FEDER.