Las enfermedades raras, aquellas que afectan a un número limitado de personas con respecto a la población general, suelen ser tratadas la mayoría de ellas, por los llamados medicamentos huérfanos, un grupo de fármacos caracterizados por su alto coste, que no suelen desarrollarse ampliamente por la industria farmacéutica, y sin embargo, responden a necesidades de salud pública.
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