Desarrollar un modelo en que se determine el valor que aportan los nuevos medicamentos, tanto de forma individual como comparativamente con las alternativas ya existentes, va más allá de la mera evaluación de la eficacia y seguridad del fármaco, e implica necesariamente incluir también la visión del propio paciente.
En cuanto al coste, éste debe ser valorado con una visión más amplia que la actual de comparación de precios de las diferentes opciones, teniendo en cuenta todos los costes sanitarios asociados directos e indirectos de las alternativas de tratamiento existentes. Además, sería deseable poder incorporar los costes sociales que la patología representa en sus diferentes opciones de tratamiento.
Pero, ¿qué es valor en atención sanitaria? Michael Porter lo define como los resultados en relación con los costes. Cuando hablamos de valor no significa únicamente el coste del medicamento, sino que debe incorporar tres aspectos: clínicos, es decir, las mejoras en la salud; humanísticos, relacionados con la satisfacción del paciente; y económicos, para que la innovación sea sostenible.
En este sentido, aunque la evaluación económica sea una herramienta esencial, deberá ser complementada con otros conceptos como la calidad de vida del paciente, el grado de innovación del fármaco, la necesidad médica no cubierta, el ahorro en costes o la repercusión social del nuevo fármaco, para poder comparar fármacos de forma más objetiva, transparente, sistemática y eficiente. Es posible que en un futuro se incorporen otras herramientas como el análisis de decisión multicriterio como apoyo a la toma de decisiones, y para obviar uno de los mayores escollos que es la diferente percepción de valor entre los distintos agentes del sistema.
Varias organizaciones han desarrollado instrumentos para evaluar sistemáticamente el valor de los nuevos medicamentos, fundamentalmente en el ámbito de la oncología, como la American Society of Clinical Oncology (ASCO), la European Society for Medical Oncology (ESMO), el Institute for Clinical and Economic Review (ICER) y el National Comprehensive Cancer Network (NCCN), entre otros. Su objetivo es proporcionar una información clara y exhaustiva para la toma de decisiones sobre el acceso a los fármacos, y sintetizar en una única métrica el balance entre la magnitud y la relevancia del beneficio clínico esperable y su coste, es decir, su valor. No obstante, la concordancia entre ellos es escasa, probablemente debido a diferentes perspectivas de valoración y orientación.
Así, el concepto de evaluación basada en el valor (Value-Based Assessment) de los medicamentos se refiere a una evaluación que añade factores adicionales a los métodos tradicionales de evaluación de un nuevo medicamento, valorando los costes y los beneficios a partir de métricas formales y bien definidas y teniendo en cuenta las preferencias de los pacientes. Si bien hoy en día, como reconoce la propia OCDE (Organización para la Cooperación y el Desarrollo Económicos), la evaluación de medicamentos basada en el valor es más un arte que una ciencia.