CSL ha anunciado la obtención de precio y reembolso en el Sistema Nacional de Salud (SNS) de ▼Filspari® (esparsentán), la primera terapia no inmunosupresora autorizada en Europa para el tratamiento de la nefropatía por IgA, una enfermedad autoinmune y crónica caracterizada por la pérdida progresiva de la función renal. Avalado por los datos de los ensayos clínicos, esparsentán ha demostrado ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad durante dos años, marcando un cambio en el abordaje de esta patología que afecta principalmente a adultos jóvenes. Hasta ahora, el manejo de la NIgA se ha basado en medidas de soporte, y en casos muy concretos se utilizaban corticoides o inmunosupresores, pero con eficacia limitada y un perfil de efectos adversos significativo.
“Esparsertán reduce de una forma rápida y significativa la proteinuria. La proteinuria es el principal marcador pronóstico en NIgA, por lo que este efecto tiene un impacto clínico directo. El tratamiento con esparsertán retrasa la entrada en diálisis, por lo que es capaz de modificar la historia natural de la enfermedad”, ha señalado la doctora María Ángeles Goicoechea, jefa del Servicio de Nefrología del Hospital General Universitario Gregorio Marañón.
La nefropatía IgA, según explica la doctora Antolina Rodríguez Moreno, adjunta del Servicio de Nefrología del Hospital Clínico San Carlos, es una enfermedad renal que pertenece al grupo de las llamadas “glomerulopatías primarias” o autoinmunes. Estas son enfermedades raras, en las que “se produce un daño renal porque el sistema inmune, diseñado para defendernos de las agresiones externas, presenta una desregulación que agrede nuestro propio tejido renal. En el caso de la nefropatía IgA se genera una inmunoglobulina A (IgA) aberrante que se reconoce como extraña, lo que estimula la producción de autoanticuerpos frente a esa IgA (AAc) y a la posterior formación de inmunocomplejos (IgA-AAc) que acaban depositándose en el riñón, generando inflamación y daño renal crónico (que se manifiesta con pérdida de proteínas y sangre por orina-proteinuria y hematuria- e insuficiencia renal progresiva)”.
“La decisión del Gobierno de España de aprobar la financiación de Filspari subraya el valor de nuestros datos clínicos, la dedicación de nuestros equipos y nuestro compromiso continuo de cumplir nuestra promesa con este grupo de pacientes”, ha agregado José Aznar, director médico de CSL Iberia, quien ha recordado que “la nefropatía IgA es la glomerulopatía primaria más frecuente no sólo en España sino a nivel mundial”.
Cambio en el abordaje de la NIgA
“Hasta ahora, el manejo de la NIgA se ha basado en medidas de soporte: control de la proteinuria con bloqueantes del SRAA, manejo de la hipertensión, reducción de sal, control del peso y de factores de riesgo cardiovascular. En casos seleccionados, se han utilizado corticoides o inmunosupresores, pero con eficacia limitada y un perfil de efectos adversos significativo. En resumen, no existía un tratamiento dirigido a la fisiopatología de la enfermedad”, ha recordado la doctora Goicoechea.
En este sentido, apoyada en los datos de los ensayos clínicos, esta experta apunta la importancia que supone esparsentán: “Retrasar la progresión de la NIgA no es solo un objetivo clínico: es evitar o posponer la necesidad de diálisis o trasplante, dos terapias costosas, complejas y con un impacto profundo en la calidad de vida”. Así ha agregado, “cada año adicional sin necesidad de terapia renal sustitutiva significa: menos hospitalizaciones; una menor carga emocional y laboral para el paciente; reducción del gasto sanitario; una mayor autonomía y calidad de vida”. Y es que, ha apuntado, “en una enfermedad que afecta a adultos jóvenes, preservar la función renal es preservar décadas de vida activa”.
Mecanismo de acción
Por último, la doctora Goicoechea ha detallado que esparsentán tiene un mecanismo de acción “dual y único”, ya que combina en una sola molécula el antagonismo del receptor de endotelina tipo A (ETA) y el bloqueo del receptor de angiotensina II tipo 1 (AT1): “Esta doble acción reduce la presión intraglomerular, la inflamación y la fibrosis, tres procesos clave en la progresión de la NIgA”.
Se administra por vía oral, una vez al día, “lo que facilita la adherencia y la integración en la vida cotidiana del paciente” y en España “será prescrito exclusivamente por especialistas en Nefrología, dado que requiere monitorización estrecha de la función renal, la proteinuria y parámetros de seguridad”, mientras que su “dispensación se realizará a través de farmacia hospitalaria, como corresponde a los medicamentos innovadores de uso especializado”, ha concluido la doctora Goicoechea.
Alcance de la NIgA
La nefropatía IgA es la glomerulopatía primaria más frecuente. Se considera una enfermedad rara debido a su baja frecuencia relativa, pero tiene un impacto significativo al afectar principalmente a personas jóvenes entre la segunda y tercera década de la vida (esto es, menores de 40 años) con un alto riesgo de progresión a lo largo de la vida. “De hecho, la Nefropatía IgA es la principal causa de enfermedad renal crónica terminal (ERCT) en pacientes con glomerulopatías primarias, precisando tratamiento renal sustitutivo (ya sea diálisis o trasplante renal)”, ha apuntado la doctora Rodríguez.
“La cronología de la nefropatía IgA es muy variable y la forma clínica más característica de la enfermedad es la aparición de episodios recurrentes de hematuria (orina teñida de sangre) precedidos habitualmente de un proceso infeccioso (generalmente respiratorio o digestivo) que actúa de estímulo para la generación de IgA que se encuentra en gran medida en las mucosas”, ha añadido la doctora Rodríguez, quien ha manifestado que “al tratarse de una inmunoglobulina defectuosa o aberrante, este aumento de IgA dará comienzo al desarrollo de la enfermedad, que se perpetuará en el tiempo por estímulos repetidos en dichas mucosas, generándose una espiral de daño crónico al riñón. No obstante, la presentación clínica de la nefropatía IgA es muy heterogénea, pudiendo debutar con distintos grados de proteinuria, hematuria y de insuficiencia renal, y en un gran número de casos de forma asintomática, lo que dificulta y retrasa el diagnóstico, con las consecuencias que eso conlleva”.
Enfermedad silenciosa
En este sentido, la doctora Rodríguez ha recordado que “el hecho de que la gran mayoría de pacientes afectos sean jóvenes hace que los síntomas crónicos se toleren mejor, lo que lleva habitualmente a que consulten tarde, con el consiguiente retraso en el diagnóstico. El diagnóstico de la Nefropatía IgA sólo puede realizarse mediante una biopsia renal (en la que se constatará el depósito de la IgA en el tejido renal), y los hallazgos histológicos serán más crónicos e irreversibles cuanto mayor tiempo de evolución lleve la enfermedad”. De hecho, la evidencia muestra que más del 60% de los pacientes españoles reciben el diagnóstico en estadio G3 o superior, cuando el daño renal ya es significativo.