Novo Nordisk reafirma su compromiso con las personas con hemofilia y los profesionales sanitarios mediante la reciente puesta a disposición en España de Alhemo® (concizumab), un nuevo medicamento destinado a la profilaxis –la prevención rutinaria de sangrados– en personas a partir de 12 años con hemofilia A y B, independientemente de la presencia de inhibidores. Administrado mediante inyección subcutánea, este nuevo medicamento representa una innovación relevante al ser el primer anticuerpo monoclonal dirigido contra el inhibidor de la vía del factor tisular (el anticoagulante natural TFPI) indicado para hemofilia A y B, con y sin inhibidor. En España, se estima que alrededor de 3.000 personas conviven con hemofilia, de las cuales aproximadamente el 80% presenta hemofilia A y el resto hemofilia B. La aparición de inhibidores, una complicación relevante en el tratamiento de la hemofilia, afecta entre el 20 % y el 33 % de los casos graves y entre el 3 % y el 13 % de los casos moderados o leves en hemofilia A. En hemofilia B, la incidencia se sitúa entre el 1 % y el 5 %.
En este contexto, desde la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), entidad que representa a las personas con hemofilia y otras coagulopatías en España, su presidente, Daniel-Aníbal García, señala: “Valoramos muy positivamente la llegada de nuevas innovaciones terapéuticas destinadas a las personas con hemofilia y que contribuyan a mejorar su calidad de vida. Durante años, muchas personas han convivido con necesidades no cubiertas que condicionan su día a día. Por eso, cada nuevo esfuerzo orientado a ofrecer alternativas que respondan a esas realidades supone un paso importante hacia un mejor cuidado de esta enfermedad crónica”.
El mecanismo de acción de este anticuerpo monoclonal se basa en el bloqueo específico el TFPI, una proteína anticoagulante presente de manera natural en el organismo que ayuda a regular la fase de iniciación de la coagulación de la sangre. Al neutralizar la TFPI, este tratamiento facilita la generación de trombina suficiente para controlar las hemorragias. Esta acción es independiente de los niveles de Factor VIII o IX del paciente, lo cual es fundamental para su indicación en hemofilia A y B, incluyendo aquellos pacientes con inhibidor
La otra gran novedad de este medicamento es su modo de administración: se presenta en la primera pluma precargada multidosis, diseñada para su uso diario por vía subcutánea2. Para muchas personas con hemofilia, especialmente aquellos que han desarrollado inhibidores o para quienes la administración intravenosa es un obstáculo, disponer de una profilaxis subcutánea diaria representa una novedad fundamental ya que, además de reducir la carga de sangrados, puede facilitar la vida cotidiana y mejorar la adherencia al tratamiento.
La flexibilidad del tratamiento también se ve reforzada por su termoestabilidad (hasta 30°C durante cuatro semanas) y su portabilidad, lo que facilita la adherencia a la profilaxis en el día a día del paciente. Además, el régimen de dosificación permite la individualización de la profilaxis basándose en la farmacocinética de cada persona, adaptando el tratamiento a sus necesidades reales. Todo ello contribuye a un mejor control de la enfermedad y a una mejora de la calidad de vida de las personas con hemofilia.
En estudios de experiencia de uso, el 98 % de los pacientes y cuidadores destacaron la facilidad de administración de este medicamento y el 95 % valoró positivamente su uso fuera de casa. Además, el 88 % eligió la pluma frente a su tratamiento previo. En general, este medicamento fue el preferido frente a los tratamientos tradicionales.
En palabras del doctor Víctor Jiménez Yuste, jefe de Hematología del Hospital Universitario La Paz, en Madrid: “Ese nuevo medicamento representa una nueva estrategia terapéutica en hemofilia, basada en un mecanismo de acción diferente a lo que conocíamos hasta ahora. En lugar de sustituir el factor que falta, actúa bloqueando un anticoagulante natural del organismo lo que permite restablecer el equilibrio de la coagulación. Para pacientes que hasta ahora tenían pocas o ninguna alternativa, como las personas con hemofilia B con inhibidores, supone un cambio sustancial. La posibilidad de una profilaxis subcutánea diaria, con un sistema de administración sencillo y prácticamente indoloro2, puede transformar de manera muy significativa la calidad de vida de estos pacientes y de sus familias, cubriendo una necesidad clínica que hasta ahora seguía sin respuesta”.
En España, las personas con hemofilia B que han desarrollado inhibidores, hasta ahora, no contaban con ninguna opción de profilaxis, lo que obligaba a recurrir únicamente a tratamientos a demanda con agentes bypass (medicamentos que actúan “puenteando” el factor de coagulación inhibido para detener las hemorragias ya iniciadas). En el caso de la hemofilia A, aunque la mayoría de los pacientes con inhibidores recibe profilaxis, puede haber pacientes que no consigan un control adecuado de los sangrados.
“Los pacientes con hemofilia que han desarrollado inhibidor han sido históricamente los más complejos de manejar. Antes de la llegada de nuevas terapias, presentaban un riesgo muy elevado de sangrados graves, mayor discapacidad articular y una mortalidad significativamente superior. En el caso de la hemofilia B con inhibidor, la situación era aún más difícil, ya que no existía ninguna opción de profilaxis comercializada, lo que limitaba enormemente el control de la enfermedad y la calidad de vida de estos pacientes”, destaca la doctora María Teresa Álvarez Román, jefa de Trombosis y Hemostasia, también del Hospital La Paz.
“La llegada de esta nueva terapia representa un avance relevante en el abordaje de la hemofilia. Desde el punto de vista clínico, contar con este nuevo medicamento amplía de forma significativa nuestras opciones de tratamiento en pacientes con dificultades de acceso venoso o mal control, permite abordar perfiles para los que hasta ahora no disponíamos de soluciones adecuadas y facilita la personalización en la toma de decisiones, algo especialmente relevante en una enfermedad crónica y compleja como la hemofilia”, añade la especialista.
Por su parte, el doctor Francisco Pajuelo, director médico de Novo Nordisk en España, resalta que “nuestro compromiso con la hemofilia viene desde hace más de 45 años, y la llegada de esta nueva e innovadora opción terapéutica va a marcar un antes y un después en las personas con hemofilia A y B, con y sin inhibidores. Aun así, existen retos importantes que condicionan la vida de las personas que conviven con esta enfermedad genética poco frecuente”.