La FPI: enfermedad rara
Una enfermedad rara es aquella que afecta a menos de 5 personas de cada 10.000 individuos, es decir, a menos del 0,05% de la población. Este es el caso de la fibrosis pulmonar idiopática, la cual tiene una incidencia de 4,6-6,8 afectados por cada 100.000 individuos. Al ser una enfermedad rara, el medicamento desarrollado para su tratamiento (pirfenidona) es considerado un medicamento huérfano. Los medicamentos huérfanos son aquellos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones económicas, ya que van destinados únicamente a un reducido grupo de pacientes pero que sin embargo responden a necesidades de salud pública.
Tratamiento
El tratamiento actual para la fibrosis pulmonar idiopática se centra en el propósito de mejorar o aliviar los síntomas y enlentecer la progresión de la enfermedad. Se administran fármacos antioxidantes como la N-acetilcisteína para reparar el desequilibrio que se produce en el tejido pulmonar de los pacientes con FPI. Además, encontramos los agentes antifibróticos, como es el caso de la pirfenidona.
Por otro lado, también existe el tratamiento no farmacológico, como puede ser la oxigenoterapia a largo plazo, la rehabilitación pulmonar, cuidados paliativos o el trasplante de pulmón.
Mecanismo de acción
La pirfenidona es un fármaco antifibrótico, disponible por vía oral con propiedades antiinflamatorias. No se conoce el mecanismo de acción exacto o la diana molecular de la pirfenidona, los estudios celulares in vitro y los estudios de modelos animales in vivo de FPI muestran que la pirfenidona suprime o reduce la proliferación de fibroblastos, la biosíntesis aumentada de colágenos, la acumulación de matriz extracelular, la producción de citoquinas profibróticas y factores de crecimiento
Posología, contraindicaciones y RAM
La pirfenidona es presentada en cápsulas duras las cuales presentan 267 mg de principio activo. Una vez iniciado el tratamiento se debe aumentar gradualmente la dosis hasta alcanzar la dosis diaria recomendada de nueve cápsulas al día durante un periodo de 14 días de la manera siguiente:
– Días 1 a 7: una cápsula tres veces al día (801 mg/día).
– Días 8 a 14: dos cápsulas, tres veces al día (1.602 mg/día).
– A partir del día 15: tres cápsulas, tres veces al día (2.403 mg/día).
Por otro lado, está contraindicada la administración de pirfenidona en aquellos pacientes que presenten hipersensibilidad al principio activo o a alguno de sus excipientes, que hagan un uso concomitante de fluvoxamina, pacientes con insuficiencia hepática grave o enfermedad hepática terminal y pacientes con insuficiencia renal grave.
Las reacciones adversas observadas con más frecuencia durante los estudios realizados fueron: náuseas, erupción cutánea, cansancio, diarrea, dispepsia y reacción por fotosensibilidad.
Estudios clínicos
La eficacia de la pirfenidona se estudió en diversos estudios multicéntricos, aleatorizados, doble ciego comparativos con placebo en pacientes con FPI.
Estos estudios recibieron el nombre de 004 y 006, y los criterios de inclusión en los estudios fueron pacientes de 40 a 80 años con un diagnóstico clínico seguro.
Los pacientes fueron aleatorizados para recibir pirfenidona 2.403 mg/día y placebo. Entre los criterios principales de eficacia en ambos estudios se encontraba el cambio que se producía en la capacidad vital forzada (CVF). Se ha observado que un descenso en la CVF del 10% durante un periodo de 6 a 12 meses en pacientes con FPI provoca un incremento de 5 veces en el riesgo de mortalidad. Dicho cambio medio en el porcentaje de la CVF fue escogido como criterio principal para controlar la eficacia del fármaco, ya que la pérdida de función pulmonar es un distintivo de la progresión de la FPI.
En los estudios 004 y 006 un total de 78 resultados fueron evaluados cada 12 semanas. 74 de los 78 resultados, es decir, un 95%, favorecieron a la pirfenidona por encima del placebo. El análisis de los datos demuestra que el tratamiento con pirfenidona se asoció a una reducción en el descenso del porcentaje predicho de la CVF en comparación con el placebo. En la semana 72, el cambio medio fue de -8,5% en el grupo de pacientes tratados con pirfenidona y de -11% en el grupo placebo.
Bibliografía
http://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/002154/WC500103049.pdf
http://www.pulmonaryfibrosis.org/sites/default/files/content_uploads/PF_Patient_Information_Guide_Spanish_A4_sm.pdf
Alejandro Velando Crespo, Santiago Sánchez Morales. Pirfenidona, un nuevo fármaco para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática. dianas. Vol 2; n.º 1 marzo 2013: e20130308-1.
http://www.coalitionforpf.org/hablemos-acerca-de-la-fibrosis-pulmonar-idiopatica/
http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/spanish/